Talasemilerde tedavi hastalığın derecesine bağlıdır. Alfa veya beta talasemi taşıyıcılığı olan hastalarda çoğunlukla tedaviye bile gerek kalmaz.
Orta ve ağır anemilerde ise mutlaka tedavi gerekir. Bu tedavinin üç tanesi standarttır.
Yeni tedavi olanaklar konusunda çalışmalar sürmekteyse de bunların çoğu test aşamasındadır ve çok az kullanılırlar.
Kan transfüzyonu
Kırmızı kan hücrelerinin transfüzyonu orta ya da şiddetli talasemili hastalarda ana tedavidir. Bu tedaviyle hastalara normal hemoglobin ile sağlıklı kırmızı kan hücrelerinin verilmesi amaçlanır.
Kan nakli sırasında, kanın verilebilmesi için damarlara iğne ile girilir (intravenöz-İV).Kan verilmesi genellikle 1-4 saat sürer.
Kırmızı kan hücreleri yaklaşık olarak sadece 120 gün yaşarlar. Bu nedenle sağlıklı kırmızı kan hücrelerinin düzeyini korumak için transfüzyon gerekebilir.
Eğer hemoglobin H hastalığı ya da beta talasemi intermedia varsa, her zaman değilde ihtiyaç duyulduğu zaman kan nakli gerekebilir.
Örneğin, yorgunluğa neden olacak şiddetli anemi ya da enfeksiyon durumlarında kan gerekebilir.
Talasemi Majorun olan hastalarınsa düzenli kan transfüzyonuna ihtiyaçları vardır (genellikle her 2 4 hafta) . Bu nakiller normal hemoglobin ve kırmızı kan hücre düzeyinin korunmasına yardımcı olur.
Kan nakli hastalrın kendisini daha hissetmesine , normal aktivitelerden keyf almasına ve erişkinliklerine ulaşmalarına yardımcı olur.Bu tedavi yaşamsal öneme sahiptir.
Ancak transfüzyonla bulaşan enfeksiyonlar ( Sifiliz, Hepatit, AIDS) açaısından büyük risk taşırlar. Bununla birlikte kan bankalarında bu testler büyük bir dikkatle yapılmaktadır.
Demir Şelaşyonu:
Kırmızı küreler içindeki hemoglobin demir açısından son derece zengindir. Bu nedenle kan nakli sırasında hastalara önemli ölçüde demir yüklenmesi yapılır. Fazla demirin vücuttan atılması konusunda mekanizmalar son derece yetersizdir.
Fazla demir Kalp , Karaciğer gibi dokularda birikir ve hasara neden olur.
Bu hasarın azaltılması için hastalara demiri bağlayan ( şelatör ) ilaçlar verilir.
Desferoksamin ; demiri bağlayan sıvı formdaki ilaçtır. Hastalara damar yolundan ya da cilt altından verilir. Hastalar genellikle infizyon pompası denilen bir pompa ile geceleri uyurken kullanırlar. Bu tedavi zaman alıcıdır, bazen de ağrılı olabilir. Yan etkileri arasında görme ve işitme ile sorunlara yol açması sayılabilir.
Deferasiroks : Günde bir kez oral olarak alınır. Yan etkileri arasında baş ağrısı , bulantı, kusma , diyare, eklem ağrısı ve halsizlik sayılabilir.
Deferibron : Bir diğer oral şelatördür.
Folik Asit tedavisi
Folik asit kırmızı kürelerin sağlıklı kalmasına yardımcı olan bir vitamindir. Demir şelasyonu ve kan transfüzyonu ile standart olarak her hastaya verilir.
Diğer Tedaviler
Hastalığın tedavisinde yeni yöntemler henüz test aşamasındadırlar ve son derece az kullanılmaktadır.
Kan ve İlik Kök Hücre Nakli
Sağlıklı bir kişiden (Donör ) alınan sağlıklı kan veya kemik iliği nakliyle hastanın kemik iliğine sağlıklı kök hücreler aktarılır. Kök hücreler kemik iliğinde kırmızı kan hücrelerini ve diğer kan hücrelerini üretirler.
Kök Hücre Nakli talasemili hastalarda tek tedavi edici yöntemdir. Bununla birlikte kemik iliği nakli yüksek riskli bir işlemdir ve hstaların çok azı uygun donör bulma şansına sahiptir.
Gelecekteki Tedaviler
Araştırıcılar talasemi tedavisinde yeni yönemler bulmak için çalışmaktadırlar. Olası yöntemlerden bir tanesi gen tedavisi yöntemiyle hastanın kemik iliğindeki kök hücrelerini normal kan üretmesini sağlamaya çalışmaktadır.
Bir diğer yaklaşım ise hastaların Hemoglobin F düzeyini artırmaya çalışmaktır. Doğumdan önce kanda ağırlıklı bulunan hemoglobin F hastalığa karşı koruma sağlar.
